عقار جديد لمرض نادر يصيب عضلات الأطفال

توصّل العلماء أخيراً لعلاج لمرض الحثل العضلي الطفولي أو Duchenne muscular dystrophy (DMD) الذي يسبب فقدا كارثيا لعضلات الأطفال وقد ينتهي الأمر بهم بالوفاة عند بلوغ سن العشرين.

ويعمل هذا العقار الذي يعرف بAVI-4658 على تغيير الجينات المسببة للمرض وقد أثبتت التجارب المبدئية نجاح العقار في علاج سبعة من 19 مريضا تتراوح أعمارهم بين خمس و 15 سنة في تجربة عملية مبدئية.

ومرض DMD هو مرض وراثي يصيب حوالي طفل ذكر في كل 3,500 بما يوازي 100 حالة يتم تشخيصها كل عام ببريطانيا.

وينتج هذا المرض عن نقص بروتين حيوي للعضلات يعرف ب dystrophin والذي يؤدي أي انهيار تدريجي في خلايا العضلات ببلوغ سن الثانية عشرة قد لا يستطيع الأولاد المشي وقد يموتون قبل سن العشرين بسبب مشاكل في التنفس.

قد لا يمثل العقار الجديد العلاج الشافي إلا أنه يساعد في تقليل الأعراض بدرجة تكفي لمنع الشلل الحاد وتسمح بتحسين ظروف الحياة للمريض بدرجة معقولة.

وتقول ماريتا بوهلسكميت مديرة حملة الوقاية من حثل العضلات."لقد جاهدن لسنوات للوصول لعلاج لهذا المرض المهلك على مدار خمسين عاماً. اليوم يمكننا القول بثقة حقيقية أننا سوف نفوز بهذه المعركة وآباء هؤلاء الأطفال يمكنهم الآن أن يكون لهم أمل في حياة أفضل لأطفالهم".

وقد نُشرت نتائج هذه الدراسة التي مولها مجلس البحوث الطبية ببريطانيا في النسخة الإلكترونية من جريدة لانسيت الطبية.